با تصویب ضابطه جدید توسط سازمان غذا و دارو، فرآیند واردات و تولید داروهای اورفان برای بیماران نادر در کشور سرعت می‌گیرد. این اقدام می‌تواند به بهبود دسترسی بیماران به داروهای مورد نیازشان کمک کند.
به گزارش شهروندآنلاین، سرانجام پیگیری‌های مستمر بنیاد بیماری‌های نادر به ثمر نشست. سازمان غذا و دارو ضابطه جدیدی را برای تسهیل دسترسی به داروهای اورفان (داروهای کم کاربرد ویژه بیماری‌های نادر) تصویب و ابلاغ کرد. این گام مهمی در جهت دسترسی مطلوب بیماران نادر به داروهای مورد نیازشان است.
این ضابطه که از تاریخ ۰۱/۰۹/۱۴۰۳ اجرایی شد، فرآیند ورود داروهای اورفان به فهرست رسمی دارویی ایران را تشریح کرد.
اولویت بررسی پرونده‌های داروهای اورفان
طبق این دستورالعمل جدید، بررسی پرونده‌های داروهای اورفان از نظر زمانی در اولویت قرار گرفت. هدف از این اقدام، تسهیل دسترسی بیماران مبتلا به بیماری‌های نادر و تسریع مراحل صدور مجوزهای لازم برای واردات و یا تولید این داروهاست.
تصویب این ضابطه پس از ابلاغ «سند ملی بیماری‌های نادر» توسط معاون اول رئیس‌جمهور در خرداد ۱۴۰۲ انجام شد. هدف آن کاهش چالش‌های درمانی بیماران است. طبق این ضابطه، تعیین وضعیت داروهای اورفان در فهرست رسمی دارویی کشور حداکثر در دو ماه انجام می‌شود.
قیمت‌گذاری و شرایط اقتصادی داروهای اورفان
قیمت‌گذاری این داروها با توجه به شرایط خاص و سقف ۱۲۰ درصدی از قیمت برند اصلی تعیین خواهد شد. شاخص هزینه اثربخشی این داروها امکان افزایش تا ۱۰ برابر سرانه تولید ناخالص ملی یعنی GDP per capita را فراهم می‌آورد.
با توجه به ماهیت خاص این داروها، الزامات فنی و عملیاتی همراه با مشوق‌های ویژه برای تولیدکنندگان داخلی در نظر گرفته شد. در صورت کمبود دارو، امکان بررسی سریع برای ورود یک تولیدکننده ثانویه پیش‌بینی می‌شود.
الزامات مطالعات اثربخشی و ایمنی
مطالعات اثربخشی و ایمنی بر روی گروهی از بیماران پیش از توزیع الزامی خواهد بود.
یکی از نکات کلیدی این ضابطه، تسریع روند ارزیابی‌های اقتصادی و بررسی مدارک برای تخصیص ارز است. این تسهیلات ویژه می‌تواند نقش بسزایی در تشویق شرکت‌های دارویی ایفا کند.
مشکلات بیماران نادر
بیماران مبتلا به بیماری‌های نادر، که تعدادشان کمتر از ۴ در ۱۰ هزار نفر است، به دلیل هزینه‌های بالای درمان و کمبود داروهای مناسب، همواره با مشکلات جدی روبه‌رو هستند.
اجرای این ضابطه می‌تواند نقشی حیاتی در ارائه خدمات درمانی به این گروه آسیب‌پذیر ایفا کند.
بنیاد بیماری‌های نادر همواره با هدف تسهیل شرایط برای این دسته از بیماران، اقدامات و پیگیری‌های لازم جهت تصویب، ابلاغ و اجرای آیین‌نامه‌ها و ضوابط مربوط را به عهده داشته است. علاوه بر ضابطه داروهای اورفان، تدوین و تصویب و ابلاغ «سند ملی بیماری‌های نادر» نیز از اقدامات موفق این بنیاد در جهت نیل به اهداف فوق است.